Biofármacos en la Frontera de la Terapéutica Médica: Anticuerpos monoclonales, ARN y Edición génica

Resumen

En los últimos años, el desarrollo de nuevos tratamientos médicos ha aprovechado el estudio de moléculas biológicas que forman parte de los mecanismos de defensa de los organismos vivos. Estas moléculas se dirigen a componentes específicos que intervienen en procesos patológicos, como los asociados al cáncer. Un ejemplo destacado de esta estrategia son los anticuerpos monoclonales, moléculas del sistema inmune diseñadas para neutralizar dianas específicas. La producción in vitro de estos anticuerpos humanizados ha permitido alcanzar la homogeneidad, la producción industrial y la similitud con las proteínas humanas, lo que evita su rápida degradación. Actualmente, estos tratamientos se aplican con éxito en diversas enfermedades, como el cáncer, la hipersensibilidad, las enfermedades autoinmunes, las degenerativas y las metabólicas. Otra clase de moléculas emergentes en la terapéutica son los ácidos ribonucleicos (ARN) en sus diversas formas, como aptámeros, oligonucleótidos antisentido (ASOs), ARN mensajeros (mARNs), ARN de interferencia pequeños (siRNAs) y microARNs (miRNAs). La introducción de estas terapias en el mercado es tan acelerada que, a la fecha, se han aprobado en los Estados Unidos aproximadamente 700 productos de ARN para uso humano, en comparación con los 125 anticuerpos monoclonales humanizados autorizados. Mientras que los anticuerpos y los productos de ARN se administran de forma periódica, la edición génica se investiga con la finalidad de corregir genes mutados que causan enfermedades. Aunque esta área ha logrado avances significativos, plantea los mayores dilemas y desafíos éticos.

Palabras Clave: Productos Biológicos, Anticuerpos Monoclonales, Terapéutica con ARN, Terapia Génica, Edición de Genes.